Chancen und Risiken der Genom-Editierung sorgfältig abwägen
Die Genom-Editierung eröffnet neue Behandlungsperspektiven für lebensbedrohlich erkrankte Patientinnen und Patienten. Mit den neuen technischen Verfahren lassen sich durch den gezielten Eingriff in das menschliche Genom etwa krankheitsauslösende DNA-Sequenzen direkt erkennen und verändern. Der Wissenschaftliche Beirat der Bundesärztekammer (BÄK) hat dazu im Auftrag des BÄK-Vorstandes die Stellungnahme „Genom-Editierung: Perspektiven für die Humanmedizin“ erarbeitet.
Die Genom-Editierung ist in der biomedizinischen Grundlagenforschung längst etabliert. Für den breiten Einsatz ist bislang noch keine Anwendung der Genom-Editierung an Patientinnen und Patienten zugelassen; erste klinische Studien zum Einsatz in der Humanmedizin laufen. „Mit der Genom-Editierung erhoffen sich Patienten und Ärzte die Linderung oder sogar Heilung schwerwiegender Erkrankungen. Diesen Hoffnungen steht aber die Sorge gegenüber, mit dem Eingriff könnten unvorhergesehene Nebenwirkungen einhergehen und ethische Grenzen überschritten werden“, sagte BÄK-Präsident Dr. Klaus Reinhardt im Zuge der Veröffentlichung der Stellungnahme. Kenntnisse über das Potenzial, aber auch die Grenzen und Risiken der Genom-Editierung und ihrer Anwendung werden demnach für Ärztinnen und Ärzte immer wichtiger.
Die Stellungnahme „Genom-Editierung: Perspektiven für die Humanmedizin“ soll deshalb Ärztinnen und Ärzten einen Überblick über die Methoden der Genom-Editierung, die Anwendungsfelder in den Grundlagenwissenschaften und den aktuellen Stand der klinischen Forschung zu Behandlungsperspektiven für Patientinnen und Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen geben.
Im Unterschied zur konventionellen Gentherapie (Genadditionstherapie) werden bei der Genom-Editierung Gene durch Designer-Nukleasen wie CRISPR/Cas an gewünschten Positionen eingefügt, ausgetauscht, deaktiviert und sogar die Gensequenz verändert. „Zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten oder Krebserkrankungen kann beispielsweise das gezielte Ausschalten von Genfunktionen mittels der Genom-Editierung sinnvoll sein“, betonte Prof. Dr. Markus M. Nöthen vom Institut für Humangenetik an der Universität Bonn. Unter Nöthens Federführung wurde die Stellungnahme von einem interdisziplinär zusammengesetzten Arbeitskreis des Wissenschaftlichen Beirats erstellt.
Die Methoden der Genom-Editierung würden ständig verbessert und weiterentwickelt. „Es stehen auch immer mehr Daten für eine verlässliche Risikoabschätzung bei der Anwendung am Patienten zur Verfügung“, erklärte Nöthen. Schließlich aber bedürfe es vor jeder klinischen Anwendung einer sorgfältigen Chancen-Risiken-Abwägung.
Neben der biomedizinischen Grundlagenforschung kommen die Designer-Nukleasen auch in der Wirkstoffentwicklung zum Einsatz. Dauerten Entwicklungsprozesse früher mehrere Jahre, lassen sich diese mit CRISPR/Cas jetzt deutlich verkürzen. In der Arzneimittelentwicklung ermöglichen Designer-Nukleasen etwa die gezielte Erzeugung von neuartigen In-vitro-Zellkulturmodellen, mit denen sich Wirkstoffe im Hochdurchsatzverfahren überprüfen lassen. Nicht zuletzt in der personalisierten Medizin beziehungsweise der personalisierten Wirkstoffentwicklung sind solche Systeme bedeutsam.